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Cytori资讯 | 韬睿生物参加第十一届中国罕见病高峰论坛-精彩回顾

时间：3/9/2023 5:11:46 PM

2022第十一届中国罕见病高峰论坛

9月2日-4日，由蔻德罕见病中心(CORD)主办，中国医药保健品进出口商会、中国医药创新促进会支持的2022第十一届中国罕见病高峰论坛在上海隆重召开。中国罕见病高峰论坛自2012年发起以来，始终致力于推动罕见病事业的进步与发展，是国内最早举办，规模最大，影响力最深远的中国罕见病领域综合性论坛。

本届大会以“初心如一 一路同行”为主题，综合探讨健康中国下的罕见病发展战略的顶层设计与规划，探究中国罕见病事业现状与未来发展趋势,推进筛查、诊疗、医保，医药联动的整体发展。

韬睿生物团队与黄主任合影

韬睿生物作为罕见病高峰论坛的“老朋友”，从2017年开始参加罕见病高峰论坛，至今已是第六个年头。大会聚集政策制定人、专家、企业、患者，各方观点交流碰撞，为韬睿生物在探索推进罕见病——硬皮病的治疗方法的道路上提供了新的思路与角度。

2022第十一届中国罕见病高峰论坛开幕式

9.2日下午大会开幕式顺利举行。在开幕式上，蔻德罕见病中心创始人＆主任、瑞鸥公益基金会联合创始人＆秘书长黄如方先生作为主办方代表发表致辞。上海市卫生健康委员会主任邬惊雷先生，全国罕见病诊疗协作网办公室副主任、中国罕见病联盟执行理事长李林康先生和中南大学湘雅医院儿科彭镜主任分别作为特邀嘉宾进行致辞，向到场的参会者表示热烈欢迎，希望更多的人关注和参与到推动罕见病的工作中来。

让人印象深刻的是蔡磊先生的演讲，蔡磊先生从渐冻症的定义、类型、抗争之路等方面进行了分享。他和团队致力于攻克罕见病渐冻症，经过不懈抗争，他们建立了ALS大数据平台，链接了世界最大的ALS患者群；设立各项投资、公益基金；推进遗体捐赠（已有千余人登记了遗体捐赠志愿）；合作创立世界最大的渐冻症药物筛选平台。

黄如方主任在分享中首先提及了在2022年大环境下，国家行业乃至个人普遍的焦虑感，尤其在罕见病群体，在医保治疗和支付面临严峻挑战。在带来深思之后，他以一个罕见病药物在中国的遭遇为例提出了自己的思考。他也分享了多项政策的出台极大减轻患者负担，给整个行业带来了信心，如药品管理法征求稿首提7年市场独占、临床急需药物快速上市等。他呼吁继续抱着坚定的信心不断前行，终会迎来春天。

晚上迎来中国首个罕见病领域公益奖项——第二届“金蜗牛奖”颁奖典礼顺利召开。

金蜗牛奖奖杯

中国罕见病高峰论坛发起人、蔻德罕见病中心创始人黄如方先生和联合主办方微博政务公益运营总经理李峥嵘女士在颁奖典礼上致辞，感谢了所有罕见病领域的关注者及支持者，作为首次联合主办的微博，在其社交平台上发生过无数跟罕见病人有关的故事，而与蔻德罕见病中心的合作仅仅只是开端，希望未来能与所有关心罕见病领域的人，以微薄之力，让世界更美。

“金蜗牛奖”以“表彰中国罕见病领域杰出贡献者”为宗旨，每年颁发一次，对罕见病领域作出贡献的个人、团队或机构进行表彰。延续首届金蜗牛奖的初心，2022年“金蜗牛奖”共评选了四大奖项，九位获奖者（单位）。韬睿生物的好朋友、合作伙伴，成都紫贝壳公益服务中心获得了“2022年度最佳社群贡献奖”。

成都紫贝壳公益服务中心获得了“2022年度最佳社群贡献奖”

为了呼应“金蜗牛奖”成立的初衷与理念，同时帮助人们认识到罕见病患者自信乐观的另一面，本届“金蜗牛奖”颁奖典礼穿还插了三场由罕见病病友和工作人员带来的节目表演，包括白化病病友带来的主题走秀《看见生命的色彩》，主办方代表李中华献唱的经典歌曲《祝福》。压轴节目中是希有女孩乐团合唱单曲《飞云之下》，为大家呈上了一出以爱与希望为主题的别样视听体验。

此次大会韬睿生物有许多小伙伴前来参会，了解罕见病的前沿政策与最新技术，和罕见病专家与患者近距离接触，将自己的工作与未来可能会获益的人群联系起来，加深自己的信念与使命感。

韬睿生物团队

三天的时间充实而短暂，小伙伴们选择自己感兴趣的会场进行学习交流，也有许多心得与感悟。

楠楠：“听会之后，我发现对于罕见病的诊断到治疗，还是有很多企业，医生，爱心组织，以及政府在关注、研究着的。我在会上看到了很多以前从没听过的罕见病，以及医生，专家，各企业工作者，他们和我们一样，在努力攻克罕见病难题。我选听的主题，有对儿童，基于分子诊断实现精准医疗，通过基因测序，经分析诊断平台找到疑似致病位点，然后进行临床干预和疾病研究；还有LHON基因治疗，利用rAVV2载体将正常的ND4载入视网膜细胞，表达后，修复线粒体呼吸链。对于系统性硬化症到底有没有遗传因素，我查到的信息显示尚不肯定，有研究显示与HLA-II类基因相关，尤其是与HLA-DR1相关性明显。未来可以考虑在基因、分子层面，对硬皮病进行研究，及早诊断，及早治疗。不过这个完全就是另一个思路和方向了。”

婷婷：“这次峰会，我是抱着学习的心态来参加的。特别是关于罕见病治疗手段的学术讨论，在现场参加的几场研讨会让我受益匪浅。罕见病没有特效药治疗，也难以治愈，但能感受到各方人士在治疗方案、药物等方面的努力。”

青海：“国家、相关组织和机构在为罕见病患者作出很多努力，例如医保局的“灵魂砍价”，但是治疗罕见病的药物还是很稀缺，价格也相对较高。我也是通过参加这次高峰论坛后才了解到这个现状。罕见病患者这个群体是需要得到社会上更多人去关注的。”

景栋：“罕见病患病率不高，但罕见病的患者总数还是很多的。由于市场需求小，研发成本高，患者面临着治疗费用高昂，甚至无药可医的困境。已经有很多人关注到了罕见病，探索帮助罕见病群体的方式，但未来需要有更多的资源投入其中。”

马总：“韬睿生物是国内较早接触和从事罕见病相关治疗产品研究的公司，随着对多种罕见疾病的理解的深入，我们发现无论从生理上还是心理上，罕见病患者承担了太多沉重的内容。每年罕见病峰会都会收获非常多的，今年峰会期间最让人动容的瞬间是听到蔡磊先生将与一千多名渐冻症患者捐献遗体，他们是在用自己的生命点亮人类医学之光和人性之光。我们也希望通过自己的努力能够在创新治疗方法和改善生存质量等方面帮助到患者群体，也希望通过企业内部发起关心关爱罕见病患者的一系列活动，让我们的员工理解我们所从事工作的伟大意义，更加有信息去推动Celution系列产品的研发与转化，助力全球范围内的罕见与重大疾病研究及治疗，让创新的再生医学解决方案可以惠及更多普通患者。”

始于2012年，中国罕见病高峰论坛为全球罕见病提供一个重要的信息交流和沟通平台，旨在通过知识共享促进交流与合作，推动中国罕见病研究的创新和发展，提高全球健康和福祉水平，实现“让中国的罕见病患者重拾有希望的、平等的和有尊严的社会生活”。这与韬睿生物的理念不谋而合。

9月4日，十一届中国罕见病大会圆满结束。韬睿生物作为一个未来将在罕见病领域深耕的科技创新企业，在此次大会中受益颇多。不仅与各行各业专家交流学习，也深入了解患者与罕见病市场的痛点，更明确认识到自己立志做罕见病先锋企业目标的宏大与身上的重任，为以后的发展方向指明了前进的道路。